[HBN뉴스 = 허인희 기자] 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

 

  유한양행 본사. [사진=연합뉴스]

 

유한양행에 따르면 이번 지정은 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이은 성과로 미국과 유럽 양대 규제기관으로부터 희귀의약품으로 인정받고 글로벌 시장 진출 기반을 마련했다는 평가다.

 

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 부족한 희귀질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도다. 지정 품목은 개발 단계 과학적 자문, 규제 수수료 감면 등의 혜택을 받을 수 있으며 시판 허가 후에는 최대 10년간 시장독점권이 부여된다.

 

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성 리소좀 축적 질환이다. 체내 글루코실세라마이드(GL-1)가 분해되지 못하고 축적되면서 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 다양한 증상을 유발한다. 

 

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보한 경구용 저분자 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제다. GL-1 생성을 줄이는 기질감소치료(SRT) 계열 약물로 현재 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행하고 있다.

 

유한양행은 건강한 성인을 대상으로 최초 인체 대상 연구(FIH)를 수행해 왔으며 지난 5월 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여(SAD) 임상 결과를 처음 공개했다. 현재는 안전성·내약성 및 약동학·약력학(PK·PD) 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상을 진행하고 있다고 유한양행은 강조했다.

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